Verslag vergadering Commissie voor Welzijn, Volksgezondheid, Gezin en Armoedebestrijding
Vraag om uitleg over screening op de spierziekte SMA
Verslag
– Wegens de coronamaatregelen werden deze vragen om uitleg via videoconferentie behandeld.
Mevrouw Vandecasteele heeft het woord.
Voorzitter, minister, collega’s, spinale musculaire atrofie (SMA) is een ernstige, aangeboren spierziekte. We kennen de ziekte via baby Pia, voor wie twee jaar geleden een grote geldinzameling gebeurde om het spuitje dat haar zou kunnen helpen, te betalen. Tegelijkertijd kwam er een debat op gang over de screening op SMA.
Bij de geboorte is SMA niet echt merkbaar. Het wordt pas duidelijk na een aantal maanden, maar dan is de schade al geleden. De spierneuronen worden aangetast en zijn niet meer te herstellen. Het is dus belangrijk om vroegtijdig te behandelen waardoor men vermijdt dat de spierneuronen kunnen aftakelen en actief blijven. Dit maakt een verschil om te kunnen stappen of niet.
In de omringende regio's en landen staat men al redelijk ver in de uitrol van de screening van pasgeborenen op SMA. In Wallonië is er een proefproject geweest van de universiteit van Luik en intussen screent men daar nu structureel. In Nederland is er een positief advies om te screenen op SMA en de uitrol wordt verwacht in najaar 2022. In Duitsland is de neonatale screening op SMA uitgerold sinds januari 2021.
In Vlaanderen is het nog steeds onduidelijk hoe het staat met de screening op SMA. Het is ook onduidelijk of men in Vlaanderen van plan is om te gaan screenen. Er is altijd gezegd dat er eerst een instrument voor het prioriteren van aangeboren ziektes die moeten worden getest, zou komen. Het is onduidelijk wat de staat daarvan is.
Minister, bent u er zich van bewust dat in de omringende regio's en landen ondertussen concrete uitrollen plaatsvinden? Hoe schat u de urgentie van de screening op SMA in?
Is het instrument om prioriteiten te stellen in het Bevolkingsonderzoek Aangeboren Aandoeningen reeds toegepast op SMA en wat is het resultaat daarvan? Zijn er andere aangeboren aandoeningen die prioritair moeten worden ingevoerd in het Bevolkingsonderzoek Aangeboren Aandoeningen?
Als men screent en men de aandoening vroegtijdig ontdekt, moeten de ouders ook in staat zijn om een behandeling te betalen. Er zou een overleg komen op kabinetsniveau met de minister van Volksgezondheid Vandenbroucke. Is dat overleg gebeurd? Wat was het resultaat van het overleg over de terugbetaling van Spinraza en Zolgensma? Staat de prijs van deze medicatie de screening in de weg?
Wat is de concrete timing voor de structurele uitrol van de screening op SMA in Vlaanderen? Welke stappen worden wanneer gepland?
Welk budget wordt er vrijgemaakt om de screening op SMA uit te rollen en wanneer wordt dat budget vrijgemaakt?
Mevrouw De Rudder heeft het woord.
Voorzitter, collega’s, minister, iedereen kent het verhaal nog van baby Pia, de baby met de spierziekte SMA of spinale musculaire atrofie. Tijdens de zomer van 2019 hebben heel wat Vlamingen op twee dagen tijd heel wat geld ingezameld voor de therapie van Pia, het medicijn Zolgensma.
In Vlaanderen wordt er sinds 2019 gescreend op mucoviscidose. Deze screening gebeurt standaard na elke geboorte via de hielprik. Die mucoscreening zorgde sinds 2019 bij 23 kinderen voor een snelle diagnose. Afgelopen periode is er een proefproject opgestart via de universiteit van Luik. Dat is ondertussen afgerond en in Brussel en Wallonië hebben ze nu beslist dat ze voortaan systematisch zullen screenen op SMA via dit bloedonderzoek bij pasgeborenen.
Ook een vroegtijdige opsporing van SMA is heel belangrijk voor het verdere verloop van de ziekte. Professor Deconinck geeft aan dat, wanneer de ziekte in een vroeg stadium werd ontdekt en wanneer er snel medicatie kan worden gegeven, zij grote stappen vooruit kunnen zetten. Dien je de therapie later toe, dan zal de levenskwaliteit wel verbeteren, maar de grootste winst is weg.
Minister, u gaf in het persbericht aan dat er kan worden gestart met de verdere uitbreiding van de screening. SMA is een van de meest waarschijnlijke kandidaten. De ziekte staat in de top drie voor de prioritaire screening. U gaf ook aan dat u dit jaar nog een instrument klaar wilt hebben waarmee men zo objectief mogelijk kan beslissen welke ziektes nog het best via de neonatale screening kunnen worden onderzocht. Men spreekt ook over een technische werkgroep die belast is met de randvoorwaarden en de praktische organisatie om snel te kunnen starten als de opsporing van SMA via de bloedprik bij baby's wordt goedgekeurd.
Minister, wat is de stand van zaken van het instrument dat zal worden ontwikkeld? Kan er ook worden gewerkt met een proefproject zoals de universiteit van Luik heeft gedaan? Wie maakt er deel uit van die technische werkgroep en wie is er dus betrokken bij deze overlegmomenten ?
Minister Beke heeft het woord.
U vraagt mij hoe ik de urgentie van vroegdetectie van SMA inschat, ook in relatie tot de beslissingen in de ons omringende landen en regio’s. Laat me beginnen met te stellen dat elk individueel verhaal waarmee ik word geconfronteerd, blijft kleven en hartverscheurend is.
De week van de zeldzame ziekten is pas afgelopen en heeft ook opnieuw gewezen op de veelheid aan zeldzame ziekten. Er zijn heel wat verhalen die ons hierover bereiken, maar er zijn ook verhalen die ons niet bereiken of alleszins veel minder gekend zijn.
Vanuit het standpunt van public health, en zeker bij bevolkingsonderzoek, ligt de grote uitdaging in het vinden van de balans tussen voor- en nadelen van screening voor een hele bevolkingsgroep. Ik heb mij geëngageerd voor een duurzaam, goed onderbouwd plan in deze bijzonder complexe en gevoelige materie. Dat is mijns inziens beleidsmatig de meest aangewezen aanpak. Dit is ook de houding in Nederland, dat de screening zorgvuldig voorbereidt en pas vanaf oktober 2022 zal beginnen te screenen. Daarom heb ik de beslissing genomen dat een technische werkgroep SMA alle technische en organisatorische voorwaarden voor een kwaliteitsvolle opsporing van SMA concreet kan uitwerken.
Het instrument werd in een eerste stap toegepast op meer dan 80 zeldzame ziekten, waaronder ook SMA. Op basis van die eerste stap werd een kortere lijst van 28 ziekten verkregen. SMA is 1 van die 28 en wordt nu samen met de andere 27 ziekten meer diepgaand beoordeeld.
Nadien worden de ziekten die in aanmerking komen voor screening onderling gewogen, en in functie van die weging wordt een prioriteitenlijst opgesteld. De opstelling van de lijst loopt vertraging op, omdat vele professoren die hieraan meewerken door de covidcrisis, niet prioritair aan deze prioriteitenlijst hebben kunnen werken. Ze kunnen helaas nog geen datum geven, maar hopen dit toch binnen enkele weken rond te hebben. Ik dring er alleszins op aan dat ze daar snel werk van maken, maar heb er uiteraard ook begrip voor dat alle aandacht nu naar corona gaat.
Aangezien de prijs van de behandeling en dus een terugbetaling een belangrijke randvoorwaarde is om SMA systematisch op te sporen, was er een overleg met de adviseur-generaal geneesmiddelen van het RIZIV, die tevens secretaris is van de federale Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen. Recentelijk werd er een nieuw contract onderhandeld voor het geneesmiddel Spinraza, waardoor de terugbetaling ook in 2021 kan worden voortgezet. De procedure voor de terugbetaling van Zolgensma werd in de commissie terugbetaling opgestart.
Ik blijf erbij dat screenen niet zinvol is als daar geen duurzame en werkzame behandeling aan wordt gekoppeld die voor iedereen op gelijke wijze toegankelijk is. Op dit moment werken de neuromusculaire centra, op aangeven van de technische werkgroep SMA, aan een uniform behandelprotocol. De beschikbare data over effectiviteit van de behandelingen blijven beperkt tot de eerste levensjaren van de onderzochte kinderen: er zijn geen langetermijneffecten gekend langer dan vier à vijf jaar.
Voor sommige vormen van SMA blijken de resultaten gelukkig veelbelovend. Zolgensma lijkt daarbij de meest aangewezen behandeling. Spinraza blijkt niet even effectief bij elk type van SMA. Het dossier wordt nog geagendeerd op een interkabinettenwerkgroep (IKW) voor verdere afstemming niet alleen met de federale overheid, maar ook met Wallonië.
Momenteel worden de technische en organisatorische voorwaarden voor een kwaliteitsvolle opsporing van SMA concreet uitgewerkt. Daarvoor is een technische werkgroep SMA samengesteld met vertegenwoordigers van de twee Vlaamse screeningscentra, de vier Vlaamse genetische centra, de vier Vlaamse neuromusculaire centra, de Rare Disease Organisation (RaDiOrg), Spierziekten Vlaanderen en het agentschap Zorg en Gezondheid.
De technische werkgroep is eind januari een eerste keer bijeengekomen. Begin maart is er vervolgoverleg. Finaal advies wordt nog voor de zomer verwacht. Na een gunstige beoordeling door de werkgroep Bevolkingsonderzoek van het concrete screeningsvoorstel kan de beslissing voor de uitrol genomen worden.
Onder meer de evaluatie van twee jaar mucoscreening toont aan dat degelijke voorbereiding rendeert. We zijn iets later gestart dan in sommige omringende landen, maar de resultaten zijn zeer goed, ook in internationale vergelijking.
In Wallonië liep tot eind 2020 een proefproject in het kader van wetenschappelijk onderzoek. In Vlaanderen plannen we geen proefproject met een beperkte steekproef. We willen meteen starten met een screeningsprogramma naar SMA dat zal gebeuren voor alle pasgeborenen in Vlaanderen. Implementatie moet wel onder hele strikte opvolging en voorwaarden gebeuren.
Een budget ramen dat de kwaliteit van de screening garandeert, is een onderdeel van de opdracht van de technische werkgroep SMA. Wij hopen het verslag van de werkgroep tegen eind juni te mogen ontvangen. Er zal daarna overleg moeten plaatsvinden met federaal en de andere deelstaten om na te gaan wie wat zal betalen.
Mevrouw Vandecasteele heeft het woord.
Minister, ik ben een beetje teleurgesteld in uw antwoord. Het komt heel erg overeen met het antwoord op mijn schriftelijke vraag van 15 juni 2020. Toen was het antwoord ook: ‘een instrumentenprioritering, we gaan het bekijken’ enzovoort. Het bleef allemaal een beetje vaag. U gaf als reden dat de specialisten in het technisch comité moeten zitten om te bepalen welke aangeboren afwijkingen prioritair zijn voor screening. Maar goed, in Nederland is er ook een coronacrisis, in Duitsland is er ook een coronacrisis, in Wallonië is er ook een coronacrisis. In de omliggende landen waar het ondertussen wel concreet gepland wordt, is er ook dat concreet probleem, die beperking.
Ik heb het toen opgevraagd en het gaat echt wel over een tiental kinderen in Vlaanderen per jaar die daarmee geboren worden en dus alle baat hebben bij vroegtijdige detectie.
U zegt dat als we tegen de zomer de prioritaire ziektes vastleggen, we kunnen overgaan tot de beslissing dat we zullen screenen op SMA. Minister, wat zijn dan de volgende stappen? Wat is de timing daarvan? Wanneer plant u – als SMA effectief als prioritair wordt gezien door die werkgroep – het screeningsinstrument? Wanneer zullen we effectief tot screening kunnen overgaan?
Mevrouw De Rudder heeft het woord.
Voorzitter, minister, het is heel belangrijk om een algemeen kader te hebben, niet alleen hiervoor, maar een algemeen kader om te vermijden dat we om de haverklap discussies moeten hebben over de aandoeningen die wel en niet gescreend moeten worden. Vandaar dat zo’n instrument heel belangrijk is. Het is goed dat er al stappen voor gezet worden.
Hopelijk hebben we tegen de zomer meer nieuws. Zoals de collega zegt: het is belangrijk dat kinderen die zo’n ziekte vastgesteld krijgen, heel snel gebaat zijn bij medicatie. Daarom is een screening op deze ziekte een grote stap vooruit in Vlaanderen. Laat ons hopen, zoals u aangeeft, dat de screening samengaat met een goed zorgtraject, meestal is dat het geval. Dat moeten we goed op poten zetten, zodat het een mooi geheel wordt en een meerwaarde voor Vlaanderen. We moeten hierop inzetten.
Mevrouw Van den Bossche heeft het woord.
Minister, vanzelfsprekend is het voor mij en mijn fractie heel belangrijk dat kinderen op elke aandoening waarvan screening zinvol is, effectief gescreend kunnen worden. Als deze nieuwe screening zou gaan gebeuren, moet die dan betaald worden via de reguliere middelen die daarvoor zijn voorzien in de beheersovereenkomst aangeboren aandoeningen? Of zult u daar extra budget voor voorzien op dat moment? Het is immers zo dat door de besparingen die daarop vorig jaar zijn gebeurd, het toen al moeilijk was om de bestaande screenings voort te zetten. Als u dit uiteindelijk doorzet, komt er dan ook extra budget?
De heer De Reuse heeft het woord.
Ook uw voorganger, minister Vandeurzen, zei al dat screenen zinvol en accuraat moet zijn en dat de volgende stappen gegarandeerd werkzaam maar vooral ook toegankelijk moeten zijn. Er zijn nog 28 ziektes die moeten worden beoordeeld, de lijst is al ingekort. Daar zullen er dan 3 uit worden gehaald die structureel zullen worden gescreend. Zal de terugbetaling deel uitmaken van de weging door de experten? Ik weet natuurlijk niet wat de andere ziektes zijn, maar wanneer de terugbetaling heel zwaar doorweegt, dan zullen ziektes waarvoor er geen terugbetaling is, aan de screening ontsnappen. Is dat een factor die wordt meegerekend?
In Wallonië heeft men voor de screening lang samengewerkt met de industrie. Ik herinner me dat minister Vandeurzen daar in 2019 sceptisch over was. Hoe staat u daartegenover?
Minister Beke heeft het woord.
Zoals ik heb gezegd, hebben zij inderdaad meegewerkt aan een wetenschappelijke studie, of ze hebben de bedrijven daarvoor laten betalen.
Ik begrijp jullie ongeduld, en dat is ook mijn ongeduld, maar ik wil toch ook even zeggen dat we al stappen vooruit hebben gezet. Er is een specifieke werkgroep opgericht die de opdracht heeft gekregen om de uitrol van SMA voor te bereiden. Na het verwerven van dat instrument, en als er een positief advies is en overleg over de financiering, dan hopen we, zoals ook in Nederland, in 2022 van start te kunnen gaan. Wie dat zal moeten betalen, is een element waarover we zullen moeten overleggen met de Federale Regering. En uiteraard is een behandeling een voorwaarde om te kunnen screenen.
Mevrouw Vandecasteele heeft het woord.
Ik ben heel blij dat ik nu eindelijk een concrete timing heb gekregen. Ik hoor het dus goed dat de concrete uitrol gepland is voor 2022, ik hoop in het voorjaar, net zoals in Nederland.
Ik hoop dat we dat kunnen doen. Ik had liever gehad dat we daar al sneller vooruitgang hadden geboekt. Ik begrijp dan ook jullie ongeduld, dat is ook het mijne, maar ik heb u aangegeven dat een aantal factoren dat mee hebben bepaald.
Dat klopt, minister.
Wanneer we kijken naar de informatie die bijvoorbeeld de Nederlandse overheid biedt, dan staat daar heel duidelijk in wanneer zij precies wat zullen doen. Zij hebben een planning tot 2022. Bij ons is er heel weinig zicht op wat er precies zal gebeuren, het wordt allemaal heel onduidelijk gehouden. U zegt dat er al veel veranderd is, maar vorige zomer heb ik ook al een vraag gesteld over musculaire atrofie. In bepaalde informatie die u me nu geeft, zie ik niet echt heel veel verandering, tenzij daar nog veel overleg over is geweest. Maar goed, ik noteer dus dat de uitrol, als de werkgroep effectief van start kan gaan, voor 2022 zal zijn. Ik hoop dat ook dat de terugbetaling tegen dan in orde zal zijn. Ik ben het er immers helemaal mee eens dat wanneer de ziekte wordt vastgesteld, zij ook moet worden behandeld.
Mevrouw De Rudder heeft het woord.
Minister, ik ben blij met uw antwoord dat we mogelijk in 2022 kunnen starten, net als in Nederland. Dat zou een heel goede zaak zijn, want screening blijft voor alle ziektes heel belangrijk, samen met de behandeling.
De vragen om uitleg zijn afgehandeld.